Генная терапия и раковые заболевания

Генная терапия рака прошла традиционную тщательную проверку безопасности и вскоре будет финансироваться правительством США.

Хотя другие формы редактирования гена уже были использованы для лечения заболеваний у людей, новый метод, CRISPR, изменяет три гена сразу, что было не так-то легко сделать до сих пор. И, естественно, последствия таких модификаций также мало изучены.

Лечение рака при помощи модификаций иммунных клеток «редактором» CRISPR предложили ученые из Университета штата Пенсильвания – они первые принялись генетически модифицировать иммунные клетки (класс, известный как Т-клетки) пациентов для лечения лейкемии и других видов рака. Вначале Т-клетки забирают от пациентов и внедряют в них безвредный вирус: он вводит в имунные клетки рецептор NY-ESO-1, протеина, который часто присутствует в ряде опухолей, но никогда не встречается в здоровых клетках и тканях. Модифицированные Т-клетки затем обратно вливаются в организм пациента и, если все идет хорошо, атакуют опухоли, содержащие NY-ESO-1.

Команда специалистов уже опробовал эту стратегию в небольшом клиническом испытании с участием добровольцев, страдающих от множественной миеломы. Однако хотя опухоли у большинства пациентов первоначально сократились, модифицированные Т-клетки, в конце концов, стали менее эффективными и прекратили свою пролиферацию.

Для того чтобы повысить выносливость модифицированных Т-клеток, научная группа панирует использовать «редактор» CRISPR для перепрограммирования вспомогательных генов.